刘恩梅委员：

　　您提出的《关于加强儿童超说明书用药管理的建议》（第1035号）收悉。非常感谢您对药品监管工作的关注和建议。经与市卫生健康委共同研究办理，现答复如下：

　　一、关于儿童用药短缺、超说明书用药发生率高的情况

　　您提到的临床试验多数在成年人群中进行，儿童用药生产企业少，儿童用药品种数量少等问题确实存在。近年来，国家越来越重视此类问题，采取多种措施促进儿童用药可及性，加强安全监管。2019年修订实施的《药品管理法》明确“国家采取有效措施，鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批”。2020年发布实施的新修订《药品注册管理办法》进一步将儿童用药纳入加快上市注册范围，鼓励开展研发注册。近几年，专门从事药品审评工作的国家药监局药品审评中心从建立儿童用药申报及优先审评通道、儿童用药研评体系建设、探索儿童用药特殊研评模式和工作程序，开展已上市药品说明书中儿童用药信息规范化增补工作等方面持续发力，积极指导儿童用药的科学研发。从国家药监局公布的数据来看，近4年我国儿童用药注册申报数量、批准数量呈现明显的上升趋势，国家药监局批准上市的数量逐年增多，诸如肺动脉高压、白血病、克罗恩病等多个疾病领域的儿童患者有更多治疗选择和适宜剂型。儿童用药短缺、超说明书用药现象得到了一定缓解。

　　二、关于儿童超药品说明书用药参考指南、获益风险评估等用药管理的情况

　　儿童安全用药是国家非常关切的问题，近期国家卫生健康委下发了《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》（国卫办医政函〔2023〕11号），提出了加强儿童用药遴选和配备管理，强化儿童用药临床合理使用，加强药师配备并提供儿科药学服务，做好儿童用药处方调剂和专项点评等六个方面要求，并对儿童超药品说明书用药管理，在开展儿科医疗服务的二级以上医疗机构药事管理与药物治疗学委员会下成立儿童用药工作组，建立儿童用药临床应用评估制度与持续改进机制，开展儿童用药临床监测，加强儿童用药指导和健康宣教等方面进行了明确。

　　超说明书用药是全球药物治疗中普遍存在的一个共性问题，因为说明书的修订往往滞后于临床实践进步。超说明书用药过程中存在获益风险，儿童属于特殊人群，故儿童的超说明书用药已经日益引起高度重视。2021年8月20日通过的《中华人民共和国医师法》首次将超说明书用药写入法条。《中华人民共和国医师法》第二十九条规定，“在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。此外，重庆医科大学附属儿童医院做为国家区域医学中心，具有丰富的诊疗用药经验，市卫生健康委鼓励其参照国内外成熟权威的行业指南，探索建立符合我国儿童超说明书用药的医疗机构管理框架体系、规范和指南。

　　三、关于儿童超说明书用药不良反应监测的情况

　　国家建立药物警戒制度，对药品不良反应及其他与用药有关的有害反应进行监测、识别、评估和控制，药品上市许可持有人、药品经营企业和医疗机构均是法定报告单位，国家也鼓励其他单位和个人报告药品不良反应。我市现有药物警戒监测体系已基本覆盖市级、区县级、乡镇（街道）各级医疗机构，如以重庆医科大学附属儿童医院为代表的三甲医院、各区县妇幼保健院、各乡镇（街道）卫生服务中心均是我市药品不良反应注册报告单位，主要通过被动监测方式监测儿童药品不良反应。当通过被动监测方式发现儿童用药风险品种时，国家药监局、国家药品不良反应监测中心会适时开展主动监测和流行病学研究作补充。现有国家药品不良反应监测系统在收集上报药品不良反应时，会同步收集用法用量等信息。药品上市许可持有人在收到报告反馈时也会对是否超药品说明书用药进行分析评价，定期开展信号检测与评估，一旦发现风险，及时采取风险控制措施，例如修订完善说明书、加强临床用药指导和公众科普宣传等。

　　近几年，我局立足职能，积极从全力扩充药物临床试验资源、支持干细胞临床研究等方面入手，支持引导包括重庆医科大学附属儿童医院在内的医疗机构建设药物临床试验机构和新增相应临床专业，开展儿童用药研发创新。下一步，我局将进一步加大对国家关于儿童用药研发创新政策的宣传，采取多种措施支持市内医疗机构、药物研发/生产企业开展儿童用药研发创新。同时，加强儿童用药监督检查力度，满足人民群众用药安全可及。

　　此复函已经陈忠于局长审签。对以上答复您（你们）有什么意见，请填写在回执上寄给我们，以便进一步改进工作。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　重庆市药品监督管理局

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　2023年4月25日

　　联 系 人：杨卫东

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